Le pôle de pédiatrie des HUS prend en soin près de 150 enfants atteints de la myopathie de Duchenne. Parmi eux, 3 enfants ont bénéficié d’une avancée extraordinaire : un traitement par thérapie génique.

Encore au stade d’essai, le Pr Vincent Laugel, investigateur principal, évalue l’efficacité de cette thérapie sur le long terme pour qu’un jour, cette solution soit disponible partout en France. Il est accompagné dans ce projet de Marie Henryon, Clara Weiss, Mounia Barouri infirmières, Pauline Decker et Chloé Comet attachée de recherche.

Une administration de cette thérapie mobilise une chaîne de compétences unique :
- Personnel administratif
- Techniciens de recherche
- Pharmaciens
- Infirmiers
- Biologistes
- Médecins
- Anatomo-pathologistes
- Radiologues

Une avancée rendue possible grâce à la collaboration des équipes hospitalo-universitaires et à l’engagement des HUS pour le soin, la recherche et l’innovation.